لا بد أن بعض الأدوية غال ربما يعجز كثير من الأفراد لولا الدعم الصحي الموجود في الدول المتقدمة أن يستخدموا هذا الدواء عندما يكونون بحاجة له لعجزهم عم دفع ثمنه.
ويأتي غلاء الدواء بالدرجة الأولى من غلاء المواد الداخلة في تصنيعه لندرتها أو كلفة استخراجها من الطبيعة أو للخبرة اللازمة لاشتقاق هذا الدواء من مواده الأولية.
فما هو أغلى دواء في العالم حتى اللحظة؟ وما سعره؟ وما المرض الذي يعالجه؟ وما الشركة التي تصنعه؟
ستتفاجأ إن عرفت أن سعر الجرعة الواحدة منه 2.1 مليون دولار.
الجواب هو دواء “زولجنسما”، وتصنعه شركة “نوفارتس”، ويعمل على علاج مرض وراثي هو “ضمور العضلات الشوكي”.
ويصيب هذا المرض الوراثي النادر واحدًا من بين كل 10 آلاف طفل في جميع أنحاء العالم، وعندما لا يعالج -في أخطر صوره- فإنه يؤدي إلى الوفاة في 90% من الحالات قبل عمر عامين.
وامتلكت الشركة المصنعة نوفارتس على الضوء الأخضر الثلاثاء الماضي لبدء إنتاج ثان لعقار زولجنسما، ووعدت بتسهيل الوصول إلى هذا الدواء عبر التفاوض على شروط الخصم مع الدول.
السعر في سويسرا غير مصرح بالكشف عنه
يعد عقار زولجنسما أغلى علاج في العالم. ووفقا لتقرير في “فوربس” (Forbes) فإن سعر الجرعة الواحدة 2.1 مليون دولار.
وتستعد شركة نوفارتس تستعد من الآن فصاعدا لزيادة طاقتها الإنتاجية. وحقيقة، منحت إدارة الغذاء والدواء الأميركية الضوء الأخضر الثلاثاء الماضي لموقعها الصناعي في مقاطعة دورهام بولاية كارولينا الشمالية، وستقوم أيضا بتصنيع منتجات للتجارب السريرية لعلاجات جينية مغايرة.
وبينت الشركة، في بيانها الصادر الثلاثاء الماضي إن “مركز الابتكار” يعد حرما جامعيا للابتكار يستفيد بالفعل من التعاون مع الحكومة الأميركية، في حين قال حاكم ولاية كارولاينا الشمالية روي كوبر إن “ترخيص التشغيل هذا يضع ولايتنا في طليعة العلاجات الجينية المتطورة ونتطلع إلى مواصلة تعاوننا مع شركة نوفارتس”.
وحاججت شركة نوفارتس عن سعر العقار من خلال تسليط الضوء على مبلغ 8.7 مليارات دولار تم دفعها، لشراء حقوق تصنيع الدواء حتى عام 2028 من المختبر الأميركي “أفكسيس” الذي طور العقار.
طلب متزايد على العقار
ويلفت الكاتب إلى أنه تم إطلاق برنامج “الوصول الموسع” عام 2019، علما بأن هذا البرنامج لا يدعو إلى الوصول المجاني للدواء. ورغم جائحة كوفيد-19 التي انتشرت بين عامي 2020 و2021 وقيود الإمداد والعقبات التنظيمية واللوجستية الأخرى، فقد تمكنت نوفارتس من توصيل عقار زولجنسما إلى أكثر من 26 دولة.
ووافقت الجهات التنظيمية لتداول الأدوية في الولايات المتحدة في أيار الماضي، على هذا العلاج باستخدام الجينات والمكون من جرعة واحدة للأطفال، الذين يعانون من مرض “ضمور العضلات الشوكي” ويبلغ سعره 2.1 مليون دولار، بما يعادل نحو 24 مليون جنيه مصري.
وبلغت إيرادات مبيعات عقار “زولجنسما” 160 مليون دولار خلال الفترة من يوليو وسبتمبر الماضيين وفقا لما قالته الشركة السويسرية، وهي تكشف عن أرقام مبيعات الدواء الجديد لأول مرة.
وعمليا، تتفاوض الشركة مع الدول بشأن حسومات الشراء، حسب بيان الشركة التي أكدت أن العقود تستند إلى إمكانياتها الشرائية وقدرتها المالية وشروط الدفع السنوية أو المؤجلة بالتقسيط.
الدولة العربية التي تقدم العقار مجانا
قطر هي الدولة العربية الوحيدة التي تقدم هذا العقار مجانا وذلك عبر مؤسسة حمد الطبية.
ما هو الضمور العضلي الشوكي؟
يعرف ضمور العضلات الشوكي بأنه مرض جيني وراثي يجعل العضلات ضعيفة، ويسبب للمصاب مشاكل في الحركة، ويزداد تفاقم المرض مع الوقت، ولا يوجد علاج حالي للمرض، ولكن هناك علاجات تساعد المريض على التعامل مع الأعراض وتحسين حياته،ولا يؤثر المرض على ذكاء الطفل أو قدرته على التعلم ولا على التواصل الاجتماعي.
ما هي أنواع الضمور العضلي الشوكي؟
هناك عدة أنواع من المرض تبدأ في أعمار مختلفة، كما يلي:
النوع الأول
في هذا النوع تظهر الأعراض على الأطفال المصابين عند عمر 7 أشهر و18 شهرًا، وتكون أقل شدة من النوع الأول، وتشمل ما يلي:
أن يكون الطفل قادرًا على الجلوس من دون مساعدة، لكن لا يكون قادرا على الوقوف أو المشي.
ضعف في الذراعين والساقين.
رعشة في الأصابع واليدين.
لاحقا تتطور مشاكل في المفاصل، مثل انحناء العمود الفقري (الجنف).
ضعف عضلات التنفس وصعوبة السعال، مما يكن أن يعرضهم لخطر الإصابة بالالتهابات التنفسية.
هذا النوع قد يقلل متوسط العمر المتوقع، ولكن معظم الأطفال المصابين يعيشون حتى سن البلوغ، ويمكن أن يعيشوا حياة طويلة.
النوع الثاني
يصيب الرضع الصغار، وتظهر الأعراض خلال أول 6 أشهر من العمر، ويكون لديهم ضعف شديد في الذراعين والساقين، وصعوبات في الحركة والأكل والتنفس والبلع، ولا يستطيع الطفل رفع رأسه أو الجلوس.
ويموت عادة المصابون بهذه النوع في السنوات الأولى، وذلك نتيجة مشاكل التنفس.
النوع الثالث
يصيب البالغين ويبدأ عادة في مرحلة البلوغ المبكر، وتشمل أعراضه ما يلي:
ضعف في اليدين والقدمين.
صعوبة في المشي.
اهتزاز وارتعاش العضلات.
وهذا النوع الرابع يتفاقم مع مرور الوقت ببطء، لكنه لا يسبب مشاكل في التنفس أو البلع، ولا يؤثر على العمر المتوقع.
النوع الرابع
تظهر عادة الأعراض بعد 18 شهرًا من العمر، ولكن في بعض الأحيان قد لا تظهر حتى مرحلة الطفولة المتأخرة أو مرحلة البلوغ المبكرة.
وأعراض هذا النوع تشمل ما يلي:
المصاب يكون قادرا على الوقوف والمشي من دون مساعدة، لكنه قد يجد صعوبة في المشي أو القيام من وضعية الجلوس.
مشاكل في التوازن، أو صعوبة في الجري.
اهتزاز بسيط في الأصابع.
المشي قد يصبح أكثر صعوبة مع مرور الوقت، وقد يفقد المصاب القدرة على المشي عندما يكبر.
وهذا النوع الثالث لا يؤثر عادة على متوسط العمر المتوقع.
في أغلب حالات الضمور العضلي الشوكي، يولد الطفل بالمرض إذا كان كلا أبويه يحملان الجين الذي يسبب المرض. وعادة لا يكون الأبوان مصابين بالمرض، لكنهما يحملان نسخة من الجين، أي أن الجين متنحٍّ، وكي يصاب الطفل بالمرض يجب أن يحمل نسختين منه: واحدة من الأب والثانية من الأم.
وراثيا إذا كان الأبوان حاملين لجين المرض، فإن هناك احتمالية 25% أن يولد الطفل مصابا به، واحتمالية 50% أن يحمل الطفل الجين فقط، من دون الإصابة بالمرض، واحتمالية 25% ألا يحمل الطفل الجين أساسا.
وتشمل أعراض الضمور العضلي الشوكي بشكل عام:
ضعف الساقين والذراعين أو رخاوة فيهما.
مشاكل في العظام والمفاصل.
صعوبات في البلع.
ارتعاش في العضلات.
صعوبات في التنفس.